今天在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇具有里程碑意义的论文描述了一项在23个国家/地区的148个站点进行的全球性试验结果，结果显示，急性髓细胞白血病(AML)患者的生存率提高了30%。

名为QUAZAR的3期临床试验表明，一种名为CC-486的药物可显着改善患有该病的55岁以上老年患者的存活率。AML是成人中最急性的血液癌，其发病率随着年龄的增长而增加，预后不良。使用目前的治疗方法，大多数老年患者将在诊断后2年内死于疾病。

每年在美国大约有20,000人被诊断出患有AML。

这项全球性临床试验由莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的安德鲁·韦教授和阿尔弗雷德健康中心的血液学家领导，该试验针对55岁以上的AML患者，“由于未找到能够改善治疗结果的新药的需求尚未得到满足。患者完成化疗后”，他说。

“强化化疗后，AML复发的风险很高。许多老年患者没有资格接受干细胞移植，因此希望有一种毒性较小的方法来减少疾病复发，而不是仅仅受到监视并等待疾病发作回来。”他说。

“根据QUAZAR研究的结果，令人振奋的是，认为通过服用相对耐受性良好的片剂，我们可以帮助降低复发风险并提高生存率。”

该试验涉及472位平均年龄68岁的患者，他们接受了CC-486或安慰剂治疗。

与不服用药物的人相比，接受药物治疗的人的平均生存期约为25个月，而服用该药的另一个优点是可以在家中服用，其平均生存期约为25个月。

魏教授在2019年12月在美国举行的美国血液学会会议上介绍了结果之后，美国食品药品管理局于今年9月迅速批准了CC-486在美国的使用。

魏教授说，NEJM中提供的数据可能为老年AML患者建立新的护理标准，“因为我们的发现表明CC-486显着延迟了该疾病的复发，从而延长了生存期，并且不影响生活质量”。

他说：“这是非常重要的进步，因为该药物易于管理，这意味着患有AML的成年人不必在医院花费额外的时间。”

魏教授补充说，该药物目前未被批准在澳大利亚使用。