对于难以治疗的白血病、淋巴瘤和其他血癌，干细胞移植是治疗的黄金标准。该过程包括用捐赠者的干细胞替换患者自身的造血干细胞，并在此过程中根除血液、淋巴结和骨髓中的癌细胞。

但许多患有这种致命血癌的患者过于脆弱，无法进行干细胞移植。这是因为在输注捐赠者的干细胞之前，患者的干细胞必须首先被强化疗破坏，有时还需要全身放疗。这种所谓的调理方案为进入的供体干细胞腾出空间，有助于清除残留在体内的癌细胞，并耗尽患者的免疫系统，使其无法攻击供体的干细胞。然而，调理方案引起的毒性和免疫系统抑制使患者面临感染、器官损伤和其他危及生命的副作用的高风险。

现在，圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员通过研究小鼠开发了一种不需要放疗或化疗的干细胞移植方法。相反，该策略采用免疫治疗方法，将靶向消除骨髓中的造血干细胞与免疫调节药物相结合，以防止免疫系统排斥新的供体干细胞。借助这项新技术，小鼠成功地从无关小鼠身上移植了干细胞，而没有证据表明血细胞计数危险地低，这是传统手术的标志。数据还表明，这种干细胞移植可以有效对抗白血病。

该研究在线发表于《临床调查杂志》，为更安全的干细胞移植打开了大门，这意味着更多患有各种类型血癌的患者可以接受这种潜在的治疗方法，并且可以将其视为其他疾病的治疗方法，例如如镰状细胞性贫血或其他遗传疾病，对生命的威胁较小。

“能够在不必进行放疗或化疗的情况下进行干细胞移植将是变革性的，”资深作者和医学肿瘤学家约翰·F·迪珀西奥 (John F. DiPersio) 医学博士、弗吉尼亚 E. & Sam J. Golman 教授说医学博士和华盛顿大学医学院肿瘤学系主任。“它可以消除危险的低血细胞计数、出血并发症、器官损伤和感染。它对进行骨髓移植或基因治疗对镰状细胞性贫血等非癌性疾病患者具有特殊意义，其中化疗的毒性 - 或避免辐射相关的条件反射很重要。在我们准备将这些发现转化为人们之前，我们还有更多的工作要做，但我们对这项研究的结果感到鼓舞。”

作为高剂量化疗和全身放疗的替代方案，基因和细胞免疫治疗中心的负责人 DiPersio 和他的同事们利用对细胞有毒的药物，并将这些药物附着在靶向特定表面蛋白的抗体上，主要在骨髓干细胞上表达。只有当这些抗体-药物偶联物(ADC) 与这些特定蛋白质结合时，它们才会被干细胞内化，从而导致细胞内药物有效载荷的释放，并最终导致细胞死亡。使用蓖麻毒蛋白衍生物皂草素作为药物有效载荷，研究人员生成了两种不同的 ADC，以靶向血液干细胞表面发现的两种特定蛋白质，从而最大限度地减少它们对其他细胞类型造成损害的可能性。