由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所 (NCI) 领导的一项临床试验首次批准了一种治疗晚期肺泡软部肉瘤 (ASPS) 的方法。免疫治疗药物atezolizumab (Tecentriq) 最近获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗患有已扩散到身体其他部位或无法通过手术切除的ASPS 的成人和2 岁及以上儿童。

ASPS 是一种极为罕见的癌症，主要影响青少年和年轻人。该批准基于非随机 2 期试验 (NCT03141684) 的数据，该试验由 NCI 支持，由 NCI 癌症治疗和诊断部 (DCTD) 发展治疗诊所的医学博士 Alice Chen 领导。基因泰克是罗氏集团的成员，也是atezolizumab的制造商，通过合作研发协议向 NCI提供该药物。研究结果正在准备发表。

“40% 的患者在贝塞斯达的 NIH 临床中心接受治疗，”DCTD 主任、医学博士 James H. Doroshow 说。“我们从世界各地引进患者的能力是进行这项研究的关键因素。”

“这一批准将对治疗特别具有挑战性的罕见疾病产生巨大影响，”陈博士指出。

这是对 ASPS 最大的研究。这也是在实验治疗临床试验网络中进行的第一项获得药物批准的研究。该网络使北美各地学术医疗中心的肉瘤专家能够招募患者参与试验。

“对于实验治疗临床试验网络的研究人员以及 ASPS 患者社区和罕见癌症研究来说，这是一个重要的里程碑，”研究负责人之一、DCTD 的医学博士 Elad Sharon 说。

这也是 atezolizumab 首次获批用于儿童。Chen 博士指出，这得益于 NCI 癌症研究中心儿科肿瘤科的参与，该科帮助招募儿童参与试验。