通过将健康的新免疫细胞植入大脑来对抗阿尔茨海默氏症和其他神经退行性疾病已经迈向了现实。加州大学尔湾分校和宾夕法尼亚大学的神经科学家已经找到了一种安全地阻止大脑对它们产生抵抗力的方法，从而跨越了探索中的一个关键障碍。

他们对称为小胶质细胞的脑细胞的发现预示着治疗甚至预防神经退行性疾病的无数可能性。该团队的论文发表在《实验医学杂志》上。

当小胶质细胞健康时，它们充当中枢神经系统的常驻前线疾病战士。“然而，有压倒性的证据表明它们在许多神经系统疾病中会变得功能失调，”UCI 神经生物学和行为学教授、研究的共同主要作者 Mathew Blurton-Jones 说。“直到最近，科学家们一直在研究驱动小胶质细胞功能障碍的机制，并试图找到改变它们活性的药物。但通过这项研究，我们已经找到了一种可能利用小胶质细胞本身来治疗这些疾病的方法。”

宾夕法尼亚大学精神病学助理教授兼共同主要作者 Frederick “Chris” Bennett 补充说：“存在一个障碍，因为一旦我们自己的小胶质细胞在它们应该在我们大脑中的位置发育，它们就不会放弃那个空间。它们阻止了传递新细胞来取代它们的能力。如果你想插入供体小胶质细胞，你必须耗尽宿主小胶质细胞以打开空间。”

Bennett 和他的实验室与 Blurton-Jones 和他的实验室在该项目上进行了合作。

为了生存，小胶质细胞依赖于其表面一种名为 CSF1R 的蛋白质发出的信号。已发现经 FDA 批准的抗癌药物 pexidartinib 可阻断该信号，从而杀死它们。这个过程似乎提供了一种清理大脑空间以插入健康供体小胶质细胞的方法。然而，存在一个难题——除非在添加供体小胶质细胞之前停止 pexidartinib，否则它也会消除它们。但是一旦停药，宿主小胶质细胞再生速度太快，无法有效地放入供体细胞中。

这种困境挑战了治疗患有某些罕见和严重神经系统疾病的人的努力。一种是克拉伯病，身体细胞无法消化大脑中富含的某些脂肪。目前，临床医生使用骨髓移植和化学疗法来尝试将类似于小胶质细胞的新免疫细胞引入大脑。但这种方法可能有毒，必须在 Krabbe 症状出现之前进行。