根据 2 月 23 日发表于新英格兰医学杂志。

密歇根大学安娜堡分校的医学博士 Steven W. Pipe 及其同事进行了一项开放标签的 3 期研究，涉及 54 名患有血友病 B 的男性。在因子 IX 预防的导入期(六个月或更长时间)后，不管先前存在的 AAV5 中和抗体如何，都给予了一次 etranacogene dezaparvovec 输注。在一项非劣效性分析中评估了年化出血率，该分析将 etranacogene dezaparvovec 治疗后第 7 至 18 个月的发生率与导入期的发生率进行了比较。

研究人员发现，从导入期到治疗后第 7 个月至第 18 个月，年出血率从 4.19 下降到 1.51，比率为 0.36，表明 etranacogene dezaparvovec 与因子 IX 预防相比具有非劣效性和优效性.在治疗后 6 个月和 18 个月时，因子 IX 活性从基线增加了 36.2 和 34.3 个百分点的最小二乘平均值;治疗后，每位参与者每年使用凝血因子 IX 浓缩物平均减少 248,825 IU。给药前 AAV5 中和抗体滴度低于 700 的参与者具有获益和安全性。

“我们的研究结果表明，基因治疗可以减轻 B 型血友病患者的护理负担并改善生活质量，”作者写道。