通过药物 Venetoclax 和 5-Azacitidine 的组合，一种用于治疗 AML 的新的、有效且更耐受的化学疗法替代方案已经问世数年。但对于一些患者来说，药物组合不起作用。

德国癌症研究中心、海德堡干细胞研究所 HI-STEM 和海德堡大学医院的医生和科学家现已开发出一种治疗反应标记：只有当白血病干细胞表达特定的细胞死亡抑制蛋白组合时，患者才会对治疗反应产生反应新疗法。

急性髓性白血病 (AML) 是成人中最常见且侵袭性最强的血癌。直到最近，只有大剂量化学疗法可用于治疗这种疾病。但对于大约一半的受影响者，尤其是老年人或体弱者，这种令人痛苦的治疗是不可能的。

代理 Venetoclax 已获批数年。AML 细胞的存活取决于某些抑制程序性细胞死亡(细胞凋亡)的蛋白质。Venetoclax 特异性抑制抗凋亡蛋白 BCL-2，白血病细胞利用该蛋白保护自身免受细胞死亡，从而控制 AML。Venetoclax 和表观遗传药物 5-Azacitidine (Ven/Aza) 的组合具有相对较好的耐受性，并且显着改善了不能选择高剂量化疗的患者的治疗。

因此，目前正在研究这种药物组合是否也适合作为年轻或身体健康的 AML 患者的所谓一线治疗，这将使他们无需进行高剂量化疗。然而，并不是每个 AML 患者都对药物组合有反应。在某些情况下，白血病细胞从一开始就具有抵抗力。

德国癌症研究中心 (DKFZ) 部门负责人兼海德堡 HI-STEM 主任 Andreas Trumpp 说：“到目前为止，还没有可以可靠地预测对 Venetoclax 反应的预测标记。”

Trumpp 团队的 Alexander Waclawiczek、Aino-Maija Leppä 和 Simon Renders 与来自海德堡大学医院的同事现在一起寻找 Ven/Aza 治疗的 AML 患者的血液和骨髓样本中与治疗反应相关的特征。