加州大学洛杉矶分校领导的一项新研究表明，先进的基因组编辑技术可用作罕见且致命的遗传病 CD3 δ 严重联合免疫缺陷病的一次性治疗。

这种情况也称为 CD3 delta SCID，是由 CD3D 基因突变引起的，该突变阻止了血液干细胞正常发育 T 细胞所需的 CD3 delta 蛋白的产生。

如果没有 T 细胞，出生时患有 CD3 δ SCID 的婴儿将无法抵抗感染，如果不加以治疗，通常会在出生后的头两年内死亡。目前，骨髓移植是唯一可用的治疗方法，但该过程存在很大风险。

在Cell发表的一项研究中，研究人员表明，一种称为碱基编辑的新基因组编辑技术可以纠正导致造血干细胞中 CD3 delta SCID 的突变，并恢复它们产生 T 细胞的能力。

这种潜在疗法是 Donald Kohn 博士和 Gay Crooks 博士实验室合作的结果，他们都是加州大学洛杉矶分校 Eli 和 Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心的成员，也是该研究的资深作者。

Kohn 的实验室之前已经开发出针对多种免疫系统缺陷的成功基因疗法，包括其他形式的 SCID。应加拿大阿尔伯塔儿童医院研究所的儿科血液学家和免疫学家 Nicola Wright 博士的要求，他和他的同事将注意力转向了 CD3 delta SCID，她伸出手来为她的患者寻找更好的治疗选择。