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研究人员开发了一种扩大生产挽救生命的寡核苷酸疗法的新方法

导读 科学家们开发出了一种新方法,可以大规模、高纯度地生产挽救生命的寡核苷酸疗法,并且对环境的影响最小。曼彻斯特大学的这一发现将促进寡核...

科学家们开发出了一种新方法,可以大规模、高纯度地生产挽救生命的寡核苷酸疗法,并且对环境的影响最小。曼彻斯特大学的这一发现将促进寡核苷酸的大规模生产,以确保患者尽可能广泛地获得这些药物。

治疗性寡核苷酸是一类新兴的药物分子,具有治疗多种疾病的潜力。寡核苷酸是可以调节或控制基因表达的短DNA序列。通过这种方式,它们有可能解决心脏病、癌症和肌肉萎缩症等各种疾病的根本原因。

近年来,越来越多的基于寡核苷酸的疗法获得批准,但该药物的广泛使用在一定程度上受到限制,因为其制造过程存在困难。

目前的方法依赖于化学合成,需要大量溶剂,产生大量废物,并产生低产量和中等纯度的最终产品。反应在固体支持物或柱上进行,这限制了可扩展性,使其仅适合小批量生产寡核苷酸。

这项发表在《科学》杂志上的新研究提出了一种可持续且可扩展的寡核苷酸生产方法,解决了与当前方法相关的挑战。这些发现可能对制药行业产生重大影响。

曼彻斯特大学曼彻斯特生物技术研究所高级讲师 Sarah Lovelock 表示:“治疗性寡核苷酸是一种令人兴奋的新药模式,具有治疗多种疾病的巨大潜力,包括遗传性疾病和病毒感染。

“许多制药公司的管道中都有治疗性寡核苷酸候选药物,包括针对常见疾病的候选药物。开发更具规模化和可持续的寡核苷酸生产方法将是确保尽可能广泛地获得此类强大疗法的关键。”

在自然界中,DNA 可以使用称为聚合酶的酶进行复制或扩增。新方法使用这些聚合酶来扩增催化 DNA 模板,从而一步生产出大量的治疗性寡核苷酸。这与与已建立的方法相关的链延伸、封端、氧化和脱保护的迭代轮次形成对比。

 

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