根据《Blood Advances》发表的研究，心脏和血液学参数的早期改善可能会预测接受 IIIb 期 AL 淀粉样变性治疗的患者更好的生存结果，这是一种致命的疾病，由异常蛋白质积聚引起，中位生存期为 4 至 6 个月。

当体内正常蛋白质错误折叠并在重要器官和组织中形成淀粉样沉积物时，就会发生淀粉样变性，这可能导致器官功能障碍、衰竭和死亡。晚期心脏淀粉样变性患者的预后极差，但临床医生几乎没有数据可以用来指导治疗方案。这项研究揭示了早期治疗反应如何预测生存结果。

“虽然 AL 淀粉样变性是一种罕见疾病，但其症状与许多其他更常见疾病相似，如糖尿病、高血压、自身免疫性疾病和结缔组织疾病，这使得临床医生很难及早诊断，”医学博士 Vaishali Sanchorawala 解释道。波士顿大学 Chobanian & Avedisian 医学院和波士顿医学中心淀粉样变性中心主任，也是该研究的资深作者。

“通过了解开始治疗后一到三个月的早期治疗反应的重要性，我们可以更好地指导我们的治疗方法并改善患者的治疗结果。”

研究人员回顾了 2007 年至 2022 年间 142 名新诊断的 IIIb 期 AL 淀粉样变性晚期心脏受累患者的数据。2007 年之后，在成功治疗骨髓瘤后，基于硼替佐米的治疗方案可用于治疗 AL 淀粉样变性，患者被纳入其中。