科学家们详细介绍了移植替代运动神经元和视神经刺激(利用光激活神经元)的组合如何改善高度侵袭性肌萎缩侧索硬化症(ALS)小鼠模型的肌肉功能。

他们在小鼠身上的研究今天作为eLife审阅的预印本发表，被编辑们描述为一项基础研究，为高级 ALS 中肌肉神经支配和收缩的恢复提供了令人信服的证据。这些发现最终可能为可统一应用于所有 ALS 患者的辅助治疗铺平道路。

ALS 是成人运动神经元疾病 (MND) 最常见的形式。ALS 的一个早期标志是神经肌肉接头(运动神经末端和肌肉之间的连接)的破坏，导致肌肉失去神经支配。这种崩溃会导致肌肉无力、瘫痪并最终导致过早死亡。症状初次出现后，ALS 的中位生存时间约为20-48 个月。

“ALS 神经元变性背后的细胞和分子变化极其复杂，并且在个体患者之间差异很大，”该研究的主要作者、共同高级作者、MND 协会高级非临床研究员和 NIHR BRC 巴尼·布赖森 (Barney Bryson) 博士解释道。英国伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所神经肌肉疾病系伦敦大学学院卓越研究员。“因此，目前没有任何疗法可以阻止 ALS 患者症状的进展。”

布赖森和同事此前已经展示了一种概念验证策略，可以克服小鼠肌肉麻痹神经损伤模型中的肌肉去神经支配。该策略使用一种称为视神经刺激(ONS)的技术来刺激移植的替代运动神经元，这些神经元已被修改为使用小型发光二极管对光敏感。在当前的研究中，研究小组旨在确定这种策略是否可以适用于在高度侵袭性的 ALS 模型中重新神经支配和恢复肌肉功能。