加州理工学院的生物学家对一种无害的病毒进行了改造，使其能够通过血流成功进入成年小鼠的大脑，并将基因传递到神经系统的细胞。该病毒可以帮助研究人员绘制大脑的复杂结构，并有望提供新的疗法来治疗阿尔茨海默氏症和亨廷顿舞蹈症等疾病。此外，研究人员开发的用于识别病毒的筛选方法可用于制造能够靶向其他器官细胞的额外载体。

加州理工学院高级研究科学家、描述这项工作的论文的主要作者 Ben Deverman 说：“通过找到一种让基因穿过血脑屏障的方法，我们能够将它们高效地传递到整个成人大脑。”于2月1日在线出版的《自然生物技术》杂志上。

血脑屏障使身体能够阻止血液中循环的病原体和潜在有害化学物质进入大脑和脊髓。由紧密堆积的细胞组成的半渗透性封锁对于维持受控环境以确保中枢神经系统正常运作至关重要。然而，该屏障也使得许多药物和其他分子几乎不可能通过血流输送到大脑。

为了让基因穿过血脑屏障，加州理工学院的研究人员使用了一种小型无害病毒的新变种，称为腺相关病毒(AAV)。在过去的二十年里，研究人员使用各种 AAV 作为载体，将特定基因转运到细胞核中;一旦到达那里，基因就可以从 DNA 表达或翻译成蛋白质。在一些应用中，AAV 携带基因的功能副本，以取代患有遗传病的个体中存在的突变形式。在其他应用中，它们被用来传递基因，这些基因为生成抗体或荧光蛋白等分子提供指令，帮助研究人员研究、识别和跟踪某些细胞。