根据该大学的新研究，基因治疗腺相关病毒(AAV)——可以被设计为将 DNA 传递到靶细胞的病毒——不太可能在人类或猴子中引起癌症触发插入，并且可能有助于长期疗效宾夕法尼亚州的基因治疗计划(GTP)。

用于提供基因治疗的 AAV 有时最终会被插入染色体 DNA，这导致人们担心这种插入可能会破坏宿主基因组，可能导致细胞功能障碍或癌症的发展。

然而，两项针对非人类灵长类动物的大型伴随研究表明，AAV基因治疗后灵长类动物肝脏中的载体整合可能是实现持久表达的重要机制，并且不太可能在人类中诱导癌症突变，这与在天然非致病性 AAV 感染。

病毒传递的基因疗法已经被研究了几十年，其中八种已获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗血友病和肌营养不良症等疾病。

大多数使用 AAV 来传递其基因有效负载。这两项新研究均于今天发表在《自然生物技术》和《人类基因治疗》杂志上，是迄今为止对灵长类动物中 AAV 染色体整合最全面的探索，并对基于 AAV 的基因疗法的安全性和长期疗效具有重要意义。

病毒经过进化可以侵入细胞，基因治疗研究人员长期以来一直将它们视为治疗性转基因的首选载体或“载体”。AAV 是基因治疗中最常用的病毒载体，因为它们可以进入分裂和非分裂细胞，不会引起人类病毒性疾病，并且通常不会触发免疫反应，而免疫反应会迅速降低其治疗效果。